MIT 和哈佛科学家发现新的基因编辑技术，或可治愈15000种疾病

作者 | 刘颖来源 | 搜狐健康据英国《每日邮报》10月25日报方式，和哈佛来自哈佛大学和麻省理工学院（MIT）的科学可治科学家发现了两种新的基因编辑技术来修复致病基因突变，目前这个基因编辑系统只能在活细胞中功能，家发辑技疾病还需测试它的现新安全性，评估它在动物和病人身上带来的因编愈种有益成效，并权衡它们的术或副功能。经过临床试验后，和哈佛如果美国食品及药物管理局（FDA）批准其上市采取到人类中，科学可治15000种遗传疾病都有可能被治愈。家发辑技疾病大约一半以上的现新人类遗传疾病，都是因编愈种由人类基因组中的单个碱基的突变引起的。就像单词中应该出现“a” 的术或地方出现了“b”，整个单词就不对了。和哈佛新开发的科学可治基因编辑系统可以靶向功能于DNA或RNA的最小单位，改正它们的家发辑技疾病碱基序列。DNA和RNA都含有四个碱基组成部分:腺嘌呤（A）、胸腺嘧啶(T)、鸟嘌呤（G）和胞嘧啶(C)，腺嘌呤总是与胸腺嘧啶配对，而鸟嘌呤总是与胞嘧啶配对。David Liu博士带领的探究小组将他们研发的这个伟大发明称为“分子机器”，他们的基因编辑系统在技术上被称为“腺嘌呤碱基编辑器（ABE）”。“ABE中的“A”是“腺嘌呤”，是我们基因组中最小的元素的四个化学碱基之一。构成人体的所有的一切物质基础都是由30亿个 A/T 和 G/C 碱基对来编码的。然而，系统的便捷性意味着即使只是一个错误的碱基，都有可能使人体发生题的变化。ABE系统的目的是“A”，腺嘌呤，并重新排列其原子，使其变成鸟嘌呤。因此，如果基因组中的碱基对中错误的位置出现“A/T”，ABE可以将其重置为“G/C”。Liu博士团队还研发了BE4基因碱基编辑器，这是ABE改进的版本，用以将错误的“G/C”碱基对改为正确的“A/T” 碱基对。ABE和BE4同时功能时，就可以发挥在基因组中重写任何突变的碱基对的非凡能力。囊性纤维化就是由基因突变引起的，患者DNA序列中应为 “G”的位点这种疾病被“A” 占据了。这种疾病很罕见，在美国每年约有20万人的患者。患者的肺部和消化系统中的粘液分泌异常，大量粘液聚积在气管，将其堵塞。常规治疗方式是采取呼吸机、吸入器和药物来结合治疗，但也有严重的患者最后需肺移植。囊性纤维化有可能是致命的，同时无法痊愈。随着MIT和哈佛大学的新基因编辑技术，科学家可以重写基因组DNA或其信使RNA的碱基序列，从而从源头上消灭囊性纤维化。这个基因编辑系统是在CRISPR 基因剪刀技术上的发展，这使科学家能够更有效地锁定和编辑基因组。Broad Institute 的 Zheng 博士团队将目光投射到了 RNA 编辑，他的实验室采取他们的修复系统来纠正一种导致贫血的基因突变。因为RNA在遗传中起着信使常见的功能，而不是作为基础的遗传材料本身，因此编辑RNA可以不干扰基因组本身，它的变化可能更灵活，同时是可逆的。然而，随着时间的推移，RNA逐渐降解，因此其组成部分(称为核苷碱基)的无常变化也可能带来不好的意义。这项新的基因编辑技术无疑是振奋人心的，但像其他的CRISPR衍生技术一样，从实验室时期到临床采取还有很首先的路关键走。Liu说：“采取这项技术变化你需治疗的疾病的基因，是向前迈出的题一步。但我们还需做更多的事情。”返回搜狐，查看更多平台声明：该文观点仅代表作者本人，搜狐号系材料发布平台，搜狐仅给予材料存储空间服务。

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